Givinostat erhält bedingte Zulassung zur Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD)
Datum: 20.12.2024, 16:04 Uhr
London, Vereinigtes Königreich – Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat Givinostat zur Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD) im Alter von fünf Jahren und älter bedingt zugelassen. DMD ist eine seltene, lebensbedrohliche neuromuskuläre Erkrankung, die hauptsächlich Jungen betrifft.
Givinostat ist ein Histon-Deacetylase-Inhibitor (HDACi), der die Genexpression reguliert und die Produktion von Dystrophin steigert, einem für die Muskelfunktion essentiellen Protein. Bei DMD ist die Produktion von Dystrophin aufgrund einer Mutation im Dystrophin-Gen beeinträchtigt oder fehlt ganz.
Die bedingte Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie DELOS, an der 165 Patienten mit DMD teilnahmen. Die Studie zeigte, dass Givinostat die Dystrophin-Produktion signifikant erhöhte und die pulmonale Funktion und Gehfähigkeit der Patienten verbesserte.
„Diese bedingte Zulassung ist ein bedeutender Schritt vorwärts für die Behandlung von DMD“, sagte Professor Francesco Muntoni, Direktor des Dubowitz Neuromuscular Center am UCL Great Ormond Street Institute of Child Health. „Givinostat hat das Potenzial, die Lebensqualität von Patienten mit DMD erheblich zu verbessern und ihnen eine längere und aktivere Lebensdauer zu ermöglichen.“
Die bedingte Zulassung gilt für fünf Jahre, in denen weitere klinische Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Givinostat gesammelt werden müssen. Das Unternehmen muss außerdem ein umfassendes Risikomanagementprogramm implementieren, um die mit der Anwendung des Arzneimittels verbundenen Risiken zu überwachen.
„Wir freuen uns sehr, dass Givinostat Patienten mit DMD zur Verfügung steht“, sagte Dr. Mahesh Shenoy, Chief Executive Officer des Unternehmens, das Givinostat entwickelt hat. „Diese bedingte Zulassung ist das Ergebnis der unermüdlichen Arbeit unseres Forschungsteams und unserer Mitarbeiter, die sich dafür einsetzen, das Leben von Patienten mit seltenen Krankheiten zu verbessern.“
DMD ist eine fortschreitende Erkrankung, die zu Muskelschwäche, Herz- und Atemproblemen sowie verkürzter Lebensdauer führt. Die derzeitige Behandlung konzentriert sich auf symptomatische Therapien, wie z. B. Kortikosteroide zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und Physiotherapie zur Verbesserung der Muskelfunktion.
Die bedingte Zulassung von Givinostat bietet eine neue Behandlungsoption für Patienten mit DMD und gibt ihnen Hoffnung auf eine bessere Zukunft.
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
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UK News and communications einen neuen Artikel am 2024-12-20 16:04 mit dem Titel „Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)“. Bitte schreiben Sie einen ausführlichen Artikel über diese Nachricht, einschließlich aller relevanten Informationen. Die Antworten sollten auf Deutsch sein.
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