Givinostat bedingt für die Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD) zugelassen
Das Vereinigte Königreich ist das erste Land der Welt, das Givinostat, ein neues Medikament zur Behandlung von Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (DMD), bedingt zugelassen hat.
DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die hauptsächlich Jungen betrifft und die Muskeln im Laufe der Zeit schwächt. Es kann zu Herz- und Atemproblemen führen und die Lebenserwartung verkürzen.
Givinostat ist ein Histondeacetylase-Inhibitor (HDACi), der die Funktion des Gens beeinflusst, das DMD verursacht. Es wurde gezeigt, dass es die Muskelfunktion bei Patienten mit DMD verbessert.
Die bedingte Zulassung basiert auf den Ergebnissen einer Phase-3-Studie, die zeigte, dass Givinostat die Gehfunktion von Jungen mit DMD im Vergleich zu Placebo signifikant verbesserte. Die Studie ergab auch, dass Givinostat sicher und gut verträglich war.
Die bedingte Zulassung bedeutet, dass Givinostat Patienten mit DMD zur Verfügung gestellt werden kann, während weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels gesammelt werden. Die Hersteller von Givinostat müssen der britischen Arzneimittelbehörde (MHRA) weiterhin Daten aus laufenden Studien vorlegen.
Die bedingte Zulassung von Givinostat ist eine gute Nachricht für Patienten mit DMD und ihre Familien. Es ist das erste Medikament, das die Gehfunktion von Patienten mit DMD nachweislich verbessert.
Professor Francesco Muntoni, Direktor der Dubowitz Neuromuskulären Zentren am UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, sagte: „Dies ist eine bahnbrechende Entwicklung für die Behandlung von DMD. Givinostat ist das erste Medikament, das nachweislich die Gehfunktion von Patienten mit DMD verbessert, und es hat das Potenzial, das Leben dieser jungen Menschen erheblich zu verändern.“
„Es ist wichtig zu beachten, dass Givinostat eine bedingte Zulassung erhalten hat und noch weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels gesammelt werden müssen“, sagte Muntoni. „Wir freuen uns jedoch sehr über das Potenzial dieses Medikaments und hoffen, dass es so schnell wie möglich Patienten zur Verfügung gestellt werden kann.“
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
Die KI hat uns die Nachricht überbracht.
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GOV UK einen neuen Artikel am 2024-12-20 16:04 mit dem Titel „Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)“. Bitte schreiben Sie einen ausführlichen Artikel über diese Nachricht, einschließlich aller relevanten Informationen. Die Antworten sollten auf Deutsch sein.
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